Hoe wordt HAE behandeld?

Hoe wordt HAE behandeld?

Bij HAE krijg je medicijnen om aanvallen te behandelen én medicijnen om aanvallen zoveel mogelijk te voorkomen. HAE kan nu nog niet genezen worden.

Medicijnen tijdens een aanval

Of je medicijnen nodig hebt tijdens een aanval, hangt af van hoe erg de aanval is en waar de zwelling zit. Bij een lichte zwelling, bijvoorbeeld aan je handen of voeten, is behandeling soms niet nodig. Een zwelling in je keel of hals is wél gevaarlijk en moet snel behandeld worden. Bij pijnlijke zwellingen, zoals in je buik, kun je ook pijnstillers nodig hebben.

Bij een ernstige aanval krijg je meestal:

• een tekort aan het eiwit C1-esteraseremmer via een infuus, of
• een injectie met icatibant onder de huid. Deze behandelingen werken meestal goed en snel.

C1-esteraseremmer

Bij HAE maakt je lichaam te veel van de stof bradykinine aan. Deze stof zorgt ervoor dat vocht uit je bloedvaten lekt, waardoor zwellingen ontstaan. C1-esteraseremmer remt de aanmaak van bradykinine af. Daardoor worden de zwellingen minder erg. C1-esteraseremmer bestaat als medicijn in geconcentreerde vorm en wordt gemaakt uit menselijk bloed. Bekende merken zijn Cinryze® en Berinert®.

Sommige mensen leren om dit medicijn zelf toe te dienen. Bij kinderen doen ouders of verzorgers dit vaak. Het medicijn moet eerst opgelost worden. Daarna wordt het met een klein naaldje in een bloedvat in je hand of arm gespoten.

Icatibant

Een ander medicijn bij een aanval is icatibant (Fyrazir®). Dit krijg je via een injectie onder de huid. Icatibant blokkeert de werking van bradykinine. Bradykinine zorgt normaal gesproken voor ruimte tussen de cellen van de bloedvaten, waardoor vocht kan lekken en zwellingen ontstaan. Je kunt het vergelijken met een sleutel en een slot:

• bradykinine is de sleutel;
• de receptor op de bloedvatwand is het slot. Icatibant gaat op het slot zitten, zodat bradykinine er niet meer bij kan. Daardoor wordt de zwelling niet erger.

Medicijnen die aanvallen helpen voorkomen

Er zijn ook medicijnen die ervoor zorgen dat je minder vaak een aanval krijgt. De aanvallen verdwijnen meestal niet helemaal, maar komen vaak minder vaak voor en zijn minder heftig.

C1-esteraseremmer

Soms wordt C1-esteraseremmer ook gebruikt als langdurige onderhoudsbehandeling om aanvallen te voorkomen.

Lanadelumab

Lanadelumab is een antistof die het stofje kallikreïne remt. Daardoor wordt minder bradykinine gemaakt en ontstaan minder aanvallen. Het medicijn wordt vergoed en mag gebruikt worden vanaf 2 jaar.

Garadacimab

Garadacimab is een speciaal gemaakt antilichaam dat een stofje remt dat factor XIIa heet. Factor XIIa start normaal een kettingreactie die leidt tot de aanmaak van bradykinine. Door dit te blokkeren, kunnen zwellingen worden voorkomen. Dit medicijn is beschikbaar vanaf 12 jaar.

Berotralstat

Berotralstat remt plasma-kallikreïne. Daardoor maakt je lichaam minder bradykinine aan en ontstaan minder zwellingen. Het medicijn is nu beschikbaar vanaf 12 jaar, maar waarschijnlijk later ook voor jongere kinderen.

Medicijnen die in de toekomst mogelijk beschikbaar komen

Onderzoekers werken aan nieuwe behandelingen die allemaal proberen de kettingreactie die zwellingen veroorzaakt te stoppen.

Navenibart

Navenibart is een antistof die plasma-kallikreïne remt en lang in het lichaam blijft werken.

Onvuzosiran

Onvuzosiran is een zogenoemd siRNA-medicijn. Dit soort medicijnen kan bepaalde boodschappen in cellen uitschakelen. Daardoor maakt het lichaam minder plasma-prekallikreïne aan.

Lonvoguran-ziclumeran

Dit is een experimentele gentherapie met CRISPR-Cas9. Met deze techniek kan DNA heel precies aangepast worden. Het doel van deze behandeling is om minder plasma-prekallikreïne te laten maken, zodat er minder zwellingen ontstaan.

Goedgekeurde medicijnen die nog niet vergoed worden

Donidalorsen

Donidalorsen remt de aanmaak van prekallikreïne. Het medicijn is goedgekeurd door de EMA en mag gebruikt worden vanaf 12 jaar, maar wordt nog niet vergoed.

Sebetralstat

Sebetralstat is de eerste pil die gebruikt kan worden tijdens een acute HAE-aanval. Tot nu toe waren hiervoor vooral injecties of infusen nodig. Het medicijn werkt als een kallikreïne-remmer en is goedgekeurd in de VS en de EU voor mensen vanaf 12 jaar.

Deucrictibant

Deucrictibant blokkeert de bradykinine-2 receptor. Het medicijn wordt nog onderzocht: • een snelwerkende versie voor aanvallen; • een langzaam werkende versie om aanvallen langdurig te voorkomen. De eerste resultaten zijn al bekend, maar nog niet officieel gepubliceerd.

Voorzorgsmaatregelen bij operaties en tandartsbehandelingen

Bij een operatie of behandeling bij de tandarts is het extra belangrijk om voorzichtig te zijn. Door zo’n ingreep kan namelijk een HAE-aanval ontstaan. Dat geldt ook voor kleine operaties, zoals het verwijderen van keelamandelen. Samen met de arts wordt gekeken welke voorzorgsmaatregelen nodig zijn. Lees ook het interview met Professor Karin Fijn van Draat, kinderhematoloog in het Amsterdam UMC, locatie AMC over de behandeling van HAE bij kinderen.

Ontwikkeling van nieuwe medicijnen

Met de huidige behandelingen kun je aanvallen nog niet helemaal voorkomen. Daarom blijven onderzoekers zoeken naar nieuwe medicijnen. Veel van die behandelingen richten zich op het remmen van de kettingreactie in het kininesysteem, waardoor bloedvaten gaan lekken. Er wordt bijvoorbeeld onderzoek gedaan naar remmers van kallikreïne en factor XII. Een voorbeeld van zo’n medicijn is lanadelumab, dat inmiddels beschikbaar en vergoed is.

Behandelcentra in Nederland

In Nederland zijn er meerdere ziekenhuizen met veel ervaring in de behandeling van HAE:

• het Amsterdam UMC
• het UMC Utrecht
• het UMCG
• het Maastricht UMC+
• het Erasmus MC Het Amsterdam UMC (locatie AMC) heeft daarnaast een officiële Nederlandse erkenning als expertisecentrum voor HAE.