Veelgestelde vraag
Worden er nieuwe medicijnen ontwikkeld om aanvallen van HAE te voorkomen?

Ja. Met de bestaande behandelingen kun je een aanval niet 100% voorkomen. Er zijn daarom nieuwe therapieën nodig die de aanvallen kunnen onderdrukken.

Bij het ontwikkelen van nieuwe therapieën wordt geprobeerd om de kettingreactie binnen het kininesysteem te remmen die zorgt voor het lekken van de bloedvaten. Zo worden nu remmers van kallikreïne en Factor XII (12) onderzocht. Een voorbeeld hiervan is lanadelumab, een humaan recombinant monoklonaal antilichaam dat kallikreïne kan binden en afremmen. Met goede resultaten, het middel vermindert effectief het aantal aanvallen van HAE.

Medicatie die binnenkort te verwachten is en allen aangrijpen op de kettingreactie

Navenibart

Navenibart is een monoclonale antistof met zeer lange halfwaardetijd en remt plasma kallikreïne.

Onvuzosiran

Onvuzosiran is een small interfering RNA (siRNA), een kort RNA-molecuul dat gebruikmaakt van het mechanisme van RNA-induced silencing (RNA-interferentie). Hierdoor wordt het boodschapper-RNA (mRNA) dat codeert voor plasma prekallikreïne afgebroken, waardoor de productie van plasma prekallikreïne wordt verminderd.

Lonvoguran-ziclumeran

Lonvoguran-ziclumeran is een experimentele CRISPR-Cas9 gentherapie die wordt ontwikkeld om de productie van plasma-prekallikreïne te verlagen.

(CRISPR, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats./Cas gene editing)
CRISPR is een techniek om DNA heel precies te veranderen of te knippen. Dit zorgt in dit geval voor een missense mutatie in het KLKB1 gen dat codeert voor plasma prekallikreïne. (Een missense-mutatie in het DNA zorgt ervoor dat één aminozuur in een eiwit wordt vervangen door een ander aminozuur.)

Donidalorsen

Donidalorsen remt de aanmaak van prekallikreïne, een eiwit dat betrokken is bij de vorming van bradykinine. Het is beschikbaar vanaf 12 jaar en door de EMA goedgekeurd, maar wordt nog niet vergoed.

Deucrictibant

Deucrictibant is een bradykinine-2 receptorblokker en wordt momenteel in 2 fase-3 onderzoeken getest (één snelwerkende formulering voor aanvalsbehandeling en een slow release variant voor langetermijnprofylaxe (1dd 40 mg). De resultaten van de aanvalsbehandeling zijn wel al gepresenteerd, maar nog niet gepubliceerd.

Sebetralstat

Dit middel is de eerste pil voor het behandelen van acute HAE-aanvallen (dus op het moment van zwelling). Het werkt als een plasma kallikreïne-remmer en biedt een alternatief voor injecties/infusies. Het is goedgekeurd in de VS en de EU voor personen vanaf 12 jaar.

Ook interessant

• Hoe werkt lanadelumab bij het voorkomen van een aanval van HAE?
• Hoe werkt tranexaminezuur bij het voorkomen van een aanval van HAE?
• Hoe werkt C1-esteraseremmer bij een aanval van HAE en hoe dien je het toe?
• Wat is bradykinine?
• Kun je met medicijnen een aanval van HAE voorkomen?
• Wanneer heb je medicijnen nodig bij een aanval van HAE?
• Hoe werkt icatibant bij een aanval van HAE en hoe dien je het toe?
• Waaruit bestaat de behandeling van HAE?
• Wat is factor XII-geassocieerd HAE?
• Waarom hebben meisjes in de puberteit meer last van aanvallen?