Veelgestelde vraag: Wat is Orkambi® ?

Orkambi ® is de merknaam van het geneesmiddel lumacaftor/ivacaftor.
Een medicijn dat CF bij de oorsprong aanpakt. Het richt zich op de vorming van de chloridekanaaltjes in de cel, dus daar waar het probleem bij CF zit. Mensen met CF door een bepaalde genetische mutatie (homozygote F508del-mutatie) hebben er baat bij.

Relevante medische informatie