Veelgestelde vraag
Kan je met stamcel- en beenmergtransplantatie sikkelcelziekte wel genezen?

Sikkelcelziekte is een erfelijke ziekte die op dit moment alleen te genezen is door het beenmerg van een patiënt te vervangen met dat van een donor. Dit heet een stamcel- of beenmergtransplantatie. Een zware en gecompliceerde ingreep die de rode bloedcel aanmaak van de patiënt compleet vervangt door die van de donor. Deze rode bloedcellen zullen geen hemoglobine hebben met een afwijkende bèta globine keten, maar normale bèta globine ketens, zodat normaal hemoglobine A1 aangemaakt wordt.

In Nederland is veel ervaring met dergelijke transplantaties. Bij sikkelcelziekte wordt de ingreep steeds vaker uitgevoerd Tot de leeftijd van 18 jaar vind dit alleen in het LeidsUMC plaats. Volwassen patiënten kunnen hiervoor terecht in het AmsterdamUMCC en ErasmusMC. De beslissing om een stamceltransplantatie toe te passen voor de genezing van sikkelcelziekte en de timing daarvan kan alleen genomen worden door uitvoerige afweging van ziektelast en risico’s tegenover de risico’s van de behandeling, dit gebeurt middels shared-dicision making gesprekken.

Ook interessant