Veelgestelde vraag
Worden er nieuwe behandelingen verwacht voor hemofilie?

Ja, al jarenlang wordt veel onderzoek verricht naar hemofilie en mogelijke behandelingen. Eén van de laatste belangrijke ontwikkelingen is gentherapie. Eind 2015 wordt daar in Nederland een onderzoek naar gestart. In Engeland hebben al enkele patiënten met ernstige hemofilie B gentherapie gehad. Bij gentherapie wordt een deeltje (vector) met Factor IX (9) in de lever ingebracht. De lever wordt daardoor aangezet om Factor IX (9) aan te maken. Van een ernstige patiënt wordt zo een matig ernstige patiënt gemaakt die veel minder bloedingen heeft en vaak geen profylaxe meer nodig heeft. Dit zal er voor hemofilie A binnenkort ook komen. Maar voorlopig blijven stollingsfactoren nodig, want bij acute bloedingen hebben ook matig ernstige patiënten deze direct nodig.

Daarnaast wordt er hard gewerkt aan langer werkende stollingsfactoren, zodat je minder vaak per week hoeft te prikken. Testen in het laboratorium laten zien dat de werking van Factor VIII (8) en IX (9) wel drie tot vijf keer verlengd kan worden. In de praktijk moet dit nog worden getest. Als deze middelen worden goedgekeurd, wordt het leven voor hemofiliepatiënten hopelijk ietsje gemakkelijker.

Ook interessant

• Wordt er genetisch onderzoek verricht bij hemofilie?
• Hoe vaak heb je als hemofiliepatiënt stollingsfactor nodig?
• Wat houdt profylaxe van stollingsfactoren in?
• Hoe wordt hemofilie behandeld?
• Wat is er zo erg aan spier- en gewrichtsbloedingen?
• Wat is desmopressine en wanneer wordt het gegeven aan een hemofiliepatiënt?
• Hoe wordt de diagnose hemofilie gesteld?
• Hoe wordt stollingsfactor toegediend?
• Zijn de bloedingen bij hemofilie altijd ernstig, of kan dat verschillen?
• Hoe erf je als meisje het dragerschap voor hemofilie?